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新药研发前沿动态 / 医药领域趋势进展

2021年45卷12期

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药咖论坛
精准医学——脑胶质瘤治疗的曙光
檀艳丽, 方川
2021, 45(12): 881-883.
[摘要](33) [PDF 1492KB](14)
摘要:
脑胶质瘤精准治疗进展
胡慧敏, 江涛
2021, 45(12): 884-893.
[摘要](24) [PDF 1506KB](10)
摘要:
脑胶质瘤是一种难治性的颅内原发恶性肿瘤,其中恶性程度最高的胶质母细胞瘤的预后极差。脑胶质瘤患者从标准治疗方案中的获益已陷入瓶颈。过去20年来,主要癌症的生物标志物及分子分型的研究进展,以及小分子化合物类药物和抗体药物的研发突破开启了肿瘤治疗的精准医学时代。在脑胶质瘤治疗领域,近年来靶向治疗及免疫治疗相关临床试验的井喷式爆发也宣告脑胶质瘤的精准治疗进入了蓬勃的研究探索阶段。然而,由于脑胶质瘤具有生长位置特殊、疾病进展过程中新突变和新抗原的产生较少等特性,其精准治疗新方案的探索比其他系统的肿瘤遇到了更多的阻碍。综述脑胶质瘤精准治疗的生物学理论基础及临床试验探索,对目前脑胶质瘤精准治疗遇到的困难进行分析,并对未来可能的解决方案和发展方向予以展望。
胶质瘤表观遗传学治疗的研究进展
周俊虎, 康春生
2021, 45(12): 894-904.
[摘要](30) [PDF 1570KB](12)
摘要:
表观遗传修饰改变与胶质瘤的发生、发展有密切关系,DNA甲基化、组蛋白修饰和非编码RNA等多种表观遗传修饰的异常改变是胶质瘤发生、发展的根本驱动因素。由于表观遗传学变化是可逆的,参与表观遗传修饰的基因和蛋白质已成为胶质瘤治疗中的新靶点,因此,靶向表观遗传调控因子的小分子抑制剂在胶质瘤的治疗中具有广泛的应用前景。综述靶向表观遗传调控因子的小分子抑制剂在胶质瘤治疗中的研究进展,以期为相关研究提供参考。
抗脑部肿瘤纳米药物的研究进展
郑雅丹, 康子瑶, 王纯, 刘阳
2021, 45(12): 905-918.
[摘要](29) [PDF 5884KB](15)
摘要:
恶性脑部肿瘤严重威胁着人类生命健康。尽管目前医疗水平与治疗技术均取得了进步,但大多数脑瘤患者的预后仍较差。保护性血脑屏障(blood brain barrier, BBB)的存在会阻碍药物的有效输送,导致治疗效果不佳。伴随纳米技术的突破,能够穿越BBB的多功能纳米药物应运而生,使治疗药物得以有效递送至脑部病灶。综述可克服BBB的纳米药物设计策略,可穿越BBB纳米药物在脑部肿瘤治疗中的最新进展,总结当前纳米药物用于脑部肿瘤治疗中存在的问题和解决策略,旨在为抗脑部肿瘤纳米药物的开发提供参考。
泛素-蛋白酶体系统和自噬-溶酶体途径在多形性胶质母细胞瘤中的作用及药物研发进展
曹玮玮, 李维平, 陈凡帆, 黄国栋, 陈垒, 孟祥宝, 李宗阳
2021, 45(12): 919-926.
[摘要](29) [PDF 2115KB](15)
摘要:
多形性胶质母细胞瘤是成年人最为常见,且恶性程度最高的原发性颅内肿瘤,约占颅脑肿瘤的30%~50%,复发率居颅内肿瘤首位,目前尚无有效的治疗药物。多形性胶质母细胞瘤的病因及发病机制尚未完全明确,但是越来越多的证据表明泛素-蛋白酶体系统和自噬-溶酶体途径参与了多形性胶质母细胞瘤的发生和发展,且2种调控途径存在的相互作用,促进了多形性胶质母细胞瘤的发生与耐药,二者可能是该疾病潜在的治疗靶点。然而,尽管国内外学者对泛素-蛋白酶体系统和自噬-溶酶体途径的生理和病理生理作用的认识已有了巨大发展,但是泛素-蛋白酶体系统和自噬-溶酶体途径抑制剂的研发和临床开发仍然面临挑战。综述了近年来泛素-蛋白酶体系统和自噬-溶酶体途径在多形性胶质母细胞瘤中的作用研究进展,并进一步探讨了以泛素-蛋白酶体系统和自噬-溶酶体途径为治疗靶点的药物研发最新进展,为多形性胶质母细胞瘤提供潜在药物靶点与治疗选择。
“十四五”胶质瘤基础与转化研究目标与共识
崔晓腾, 方川, 刘博杨, 叶敏华, 曾亮, 万锋, 谢琦, 汪强虎, 汪秀星, 檀艳丽, 周秀萍, 吴旭东, 李学军, 郭洪波, 尤永平, 康春生
2021, 45(12): 927-932.
[摘要](23) [PDF 1513KB](7)
摘要:
国家“十四五”发展规划和2035年远景目标纲要提出,把保障人民健康放在优先发展的战略位置,全面推进健康中国建设。目前,我国神经系统肿瘤的发病人数和死亡人数均居世界首位,严重威胁我国人民身体健康。在此大背景下,中国医师协会脑胶质瘤专业委员会基础研究与转化学组整理总结目前胶质瘤研究进展,着眼于全新诊断治疗的策略突破、发病和耐药机制的深层次研究、全新胶质瘤动物模型的开发探索以及我国胶质瘤标准化资源共享平台的建立,旨在阐明中国胶质瘤研究方向,加速推动胶质瘤基础研究到临床应用的转化突破,实现科研成果从专利到临床转化的整体管线布局。
前沿与进展
KRAS突变与肿瘤代谢重编程的研究进展
李优云, 柳晓泉
2021, 45(12): 933-940.
[摘要](25) [PDF 1632KB](9)
摘要:
KRAS基因是最常见的致癌突变基因,其获得性突变发生在约30%的人类癌症中,通常与预后不良和耐药性有关。尽管KRAS在恶性肿瘤中的重要性已广为人知,但目前还没有选择性抑制剂被批准用于KRAS突变肿瘤的治疗。最近的研究发现KRAS突变能够促进代谢重编程,从而产生维持肿瘤细胞不受限制的增殖所必需的营养物质,因此靶向代谢重编程的方法也为肿瘤治疗提供了新方向。综述KRAS突变所导致的代谢重编程在肿瘤中的最新发现,并总结相关的潜在治疗靶点。
长链非编码RNA在肾癌进展中的作用及临床应用前景
徐新帝, 李梦玮, 金欣荣, 胡可馨, 徐寒梅
2021, 45(12): 941-947.
[摘要](24) [PDF 1496KB](6)
摘要:
肾癌是最常见的泌尿系统肿瘤之一,其中有85%属于透明肾细胞癌。肾癌患者每年新增约30万例,转移性患者的5年生存率仅为10%,因此发现肾癌相关生物标志物及治疗靶标是提高肾癌临床治疗效果的必然要求。长链非编码RNA(lncRNAs)是指长度大于200个核苷酸且缺乏蛋白编码能力的RNA分子。大量文献报道lncRNAs在肾癌的发生发展过程中发挥重要的调控作用,其可作为促癌基因或抑癌基因通过多种信号通路调控肾癌细胞的增殖、迁移、侵袭、凋亡等过程。综述近年lncRNAs在肾癌中的研究进展,为lncRNAs对于肾癌的诊断、预后或靶向治疗提供理论依据。
业界关注
展望2022:树立临床价值和创新质量并重的生物医药行业新标杆
孔令辉, 邵黎明
2021, 45(12): 948-952.
[摘要](25) [PDF 1731KB](8)
摘要:
2021年,中国生物医药行业在不确定大环境中激发创新活力,积极寻求高质量持续发展。2022年,生物医药企业需要在行业整体的创新转型中找准定位,以临床未被满足需求为出发点,更加关注药物的价值属性。上海市药物研发协同创新中心召开智库圆桌会议,通过多轮头脑风暴,对中国生物医药行业进行了年度展望,提出生物医药企业需加速回归价值本质,着力提升创新质量。
全球药讯
2020年全球新药研发报告(Ⅳ)
GraulAI, SorberaLA
2021, 45(12): 953-962.
[摘要](45) [PDF 1590KB](16)
摘要:
2020年因一场突如其来的疫情注定被载入史册,这场百年以来最严重的疫情以惊人的速度在全球迅速蔓延,影响了生活的方方面面。几乎2020年发生的所有事件或新闻报道在某种程度上均受到了新型冠状病毒肺炎(COVID-19)的影响。从这个角度看,2020年也在第一批新冠疫苗和COVID-19治疗药物获得紧急授权使用中高调地结束。尽管新冠疫情大流行占据了2020年的新闻头条,但从年度报告中产品数量来看,各治疗领域推出的新药均创下历史新高,较上一年增加了约50%。值得关注的成果包括:首款丁型肝炎治疗药物上市;预防和治疗埃博拉病毒病的生物制剂获得监管机构批准,该制剂在抗击2016—2018年刚果爆发的埃博拉病毒病方面发挥了作用;首款Hutchinson-Gilford早衰综合征(一种罕见的导致早熟型老化的遗传性疾病)治疗药物获批;首款专门治疗甲状腺眼病(又称Graves眼病)的药物获批;首款非激素、按需用药、可调节阴道pH的避孕药获批;首款针对花生过敏的口服过敏原免疫疗法获批。